科济药业三款CAR-T美国临床试验被暂停，原因为何？

12月13日，在港上市的科济药业（02171.HK）股价跌幅达到30.40%，原因跟公司三款CAR-T细胞候选产品美国临床试验被暂停有关。

前一晚，科济药业发布公告称，在美国的子公司CARsgen Therapeutics Corporation收到美国食品药品监督管理局（FDA）的通知，要求暂停CT053、CT041和CT071的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检查后得出的结论。公司将对现行药品生产质量管理规范(cGMP)进行全面检查和改进，并承诺与FDA密切合作，解决检查发现的问题，以确保临床试验和上市申请的顺利进行和高质量生产。

科济药业是一家从事CAR-T细胞疗法研发的药企，CT053、CT041和CT071对应三款不同的CAR-T细胞候选产品，其美国临床试验为何被暂停？

12月13日下午，科济药业方面回应第一财经记者称，FDA本次并未针对公司临床数据提出疑问，此次FDA的专业建议主要是因CMC（化学成分生产和控制）相关问题，有些员工培训等遗留问题需进行合规完善，并非针对工艺问题，这也让公司有了明确的观察项，帮助公司更有针对性提升。公司有信心很快完成，会尽快将整改方案提供给FDA，后续保持交流，并落实整改。

此次涉及的三款CAR-T细胞候选产品中，CT053是一种用于治疗复发╱难治多发性骨髓瘤(R/RMM)的全人抗B细胞成熟抗原(BCMA)自体CAR-T细胞候选产品，在科济药业管线候选产品中处于最成熟阶段。2022年10月 ，国家药品监督管理局已受理该新药的上市申请，并将该申请纳入优先审评，预期将于2023年底或2024年初获批。该药在美国及加拿大进行的二期临床试验正在入组中。

CT041是一种靶向Claudin18. 2（一种在部分癌症中高表达的膜蛋白 ）的自体人源化CAR-T细胞候选产品。该药是世界上第一款进入二期临床试验的治疗实体瘤的CAR-T细胞候选药物。

CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，简单来说，就是把病人的免疫T细胞在体外通过生物工程改造，使其识别肿瘤细胞表面的抗原，然后把这些细胞输回病人体内，达到识别、杀死癌细胞的效果。区别于传统药物，CAR-T细胞疗法产品属于活细胞药物，生产更为复杂且更有挑战性，如供者材料的质量存在个体差异，可能会导致生产工艺差异大。

科济药业在今年中报中曾表示，该公司针对CAR-T制造的三个关键阶段已经建立了独立自主的内部垂直一体化的生产能力，包括质粒生产、慢病毒载体生产及CAR-T细胞生产，位于北卡罗来纳州达勒姆的生产工厂已经开始自体CAR-T细胞产品的GMP（药品生产质量管理规范）生产，支持在美国、加拿大及欧洲的临床研究和早期商业化。