罕见病类特医食品上市进程加快！市场监管总局试运行优先审评审批程序

记者今天从市场监管总局获悉：《特殊医学用途配方食品注册管理办法》正在修订中，计划将罕见病类特殊医学用途配方注册审评时限从60个工作日缩短至30个工作日，优先安排开展现场核查和抽样检验，切实优化注册审评程序，加快产品上市进程。目前，市场监管总局已试运行“对临床急需的罕见病类特殊医学用途配方食品适用优先审评审批程序”，特殊医学用途配方食品是为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。我国《第一批罕见病目录》包括苯丙酮尿症（PKU）在内的18种代谢障碍罕见病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品，特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式，PKU患者称之为“药奶”。如未得到及时治疗，患者将面临发育迟缓或倒退，甚至致残致死的严重后果。

罕见病患病率较低（低于万分之一），这类特医食品市场需求总量小，研发投入大产出小，企业大多不愿研发或者不具备研发能力。我国人口基数大，尽管患病率低，但罕见病患者总体数量仍较多，罕见病类特医食品供需矛盾突出，国内很多病患家庭通过跨境电商、海外代购等方式购买，货源不稳定，价格偏高，产品质量难以保证。

市场监管总局在保证产品食用安全有效的基础上，积极推动解决罕见病类特医食品的可及性。鉴于罕见病类特医食品主要源于境外、国内相关研发基础薄弱的现状，市场监管总局深入临床医疗机构详细了解罕见病诊疗、特医食品使用以及病患愈后随访有关情况，组织相关权威机构和专家研究完善罕见病类特医食品研发、生产销售以及上市后跟踪评估等环节要求，鼓励企业联合医疗机构加大研发投入，切实保证产品配方科学、有效。