医保纳入最昂贵药物后，补体治疗在中国面临的挑战

"生下非常健康的孩子后，产妇可能在72小时之内，一下子出现溶血症状，尿就变成酱油色了，发生严重的肾衰竭。" 北京大学肾脏病研究所所长赵明辉近日在接受第一财经采访时，提及了这种罕见的妊娠相关的产后溶血尿毒综合征，属于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的一种。这类疾病进展很快，即便马上启动血浆置换，躲过了急性肾衰竭，也难以阻断肾损害进展。紧接着，患者需要透析治疗，但她们中的50%~70%仍有可能在几年后走向尿毒症。
换血之所以无法根治这一疾病，是因为没有找到病因——直到科学界发现aHUS与补体的异常活化相关，而感染和妊娠就是aHUS常见的发病诱因。2022年，曾被吉尼斯评为“世界上最昂贵的药物”、治疗aHUS的C5补体抑制剂依库珠单抗（Soliris）正式在国内商业化，并于一年后参与国家医保谈判，由原本19000元/支的价格调整为2518元/支。
“通过抗补体治疗，我们在早期治疗中可以看到非常明确的疗效。有望把患病产妇中50%变成尿毒症的可能性停下来。”赵明辉说。
aHUS只是众多补体介导的疾病之一。有研究显示，由补体介导的疾病不少于100种。面对广阔的未满足临床需求，一众国内外头部创新药企纷纷押注补体药物赛道，药物研发逐渐从aHUS、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等罕见病领域扩展至糖尿病肾病、神经退行性疾病等常见病领域，数款补体靶向药物已在全球多国获批上市。
然而，与欧美等国相比，我国补体药物的研发、应用和适应证拓展的步伐稍显滞后。迄今仅有依库珠单抗一款药物的三种适应证进入医保目录，还有不少患者面临高昂的治疗成本、超适应证用药等问题。
近日，国家医保局公布2024年医保目录调整通过形式审查的申报药品名单——目录外249个，目录内196个，涉及罕见病用药约40款。作为创新药研发的热门领域，补体新药是否进入下半年“国谈”备受关注。其中，依库珠单抗于去年年底获批，用于治疗NMOSD的新适应证出现在此份名单之中，而另一款今年2月在中国实现“创新药全球首发上市”、用于治疗PNH的补体新药可伐利单抗，却并未现身名单之中。