基因治疗时代来临 研发小分子药还能赚钱吗？

随着医学进入基因和细胞治疗时代，越来越多药企开始借助新技术开发生物药。今年下半年，美国《降低通胀法案》(Inflation Reduction Act，简称IRA)正式生效，为上市达到一定年限的药物设立了价格上限，预计将有多款小分子药物价格面临大幅下调。

在日前举行的世界顶尖科学家国际联合实验室一场关于药物发现新模式的论坛上，美国斯克利普斯研究所（Scripps）计算结构生物学教授、上海科技大学iHuman研究所创始所长雷蒙德·史蒂文斯（Raymond Stevens）在对话两届诺贝尔化学奖得主、Scripps研究所教授巴里·夏普利斯（Barry Sharpless）时提到美国企业对小分子药物研发动力不足的问题。

史蒂文斯表示：“小分子药物的研发代价昂贵，有些药物上市后也卖得很贵。而在美国最新的法案公布后，一些制药公司取消了小分子药物的研发计划，这可能是出于成本的考虑。因为他们计算了一下，投资回报率不划算。”

对此，夏普利斯反驳道：“小分子药物的研发仍然是非常有希望的方向，我认为小分子药物是大有可为的，制药公司不可能停止研发的脚步。因为虽然价格下降了，但是只要一个药物研发出来，公司还是能够靠它赚很多钱，如果那些公司都只做生物药了，他们又如何保证现金流呢？”

夏普利斯表示，新技术的应用能够让企业未来小分子药物的研发成本大幅下降，事实上已经有很多制药公司正在依靠新技术来筛选药物，从而降低成本。

中国科学院院士、上海交通大学副校长丁奎岭教授表示：“从成千上万个化合物当中筛选药物是需要烧钱的，因此长期以来我们都在寻找一种更加有效的新方法，来加速药物的研发，人工智能就是一种很有效的方法，能够极大地提升药物研发效率。”

上海中科院有机化学研究所研究员丁克教授认为，人工智能已经参与到药物研发的几乎每一个过程，从蛋白质结构的预测，到小分子结构的生成等，甚至是由机器人来合成分子。“如果药物研发的速度加快了，那么药物研发的成功率也会相应增加，这样就能把药物研发的价格降下来，让大多数人更能承担得起。”丁克告诉第一财经记者。

尽管伴随着基因编辑、RNA疗法等新兴生物技术的崛起，越来越多的创新药获得全球药物监管部门批准，但个性化药物的价格高昂，大部分人负担不起。如何让新的生物技术和创新药惠及更多患者？

对此，2004年诺贝尔化学奖得主阿龙·切哈诺沃教授表示：“我认为这需要政府的参与，对基础设施、药物基础研发等给予投资和补贴，让制药公司更愿意去进行新药研发，尤其是针对一些罕见病药物的研发，单靠企业的力量肯定是不够的。”

2010年拉斯克临床医学研究奖得主阿德里安·克雷纳教授认为，罕见病的患者群体数量决定了只有制定高价，才能保证企业盈利。因此，必须依靠政府和企业共同的力量，才能推动药物研发的进展，而企业最终也会从中获益。

华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀教授告诉第一财经记者：“科学家的目标就是希望把药物做得更加便宜，让更多病人能够承担得起。现在包括基因疗法在内的新技术价格是特别昂贵的，尤其是在美国。作为科学家，一方面是要利用好新技术，把特药的生产成本降低；另一方面是要让细胞疗法等惠及更多的人，成为一种通用的普适药物，让更多同类疾病的患者能够得到治疗，这两个方向都应该推动。”